Mikołaj Kubala z Wodzisławia kończy dziś roczek. Chłopiec cierpi na SMA. W 1. urodziny uda się zebrać pieniądze na najdroższy lek świata?

Na pewno będzie tort z jedną małą, ale kolorową świeczką na szczycie. Będą łzy - może z radości, może trochę z poczucia ulgi, a może i jeszcze z nerwów, bo emocje sięgają właśnie zenitu. Ale na pewno będą życzenia: zdrowia! Dziś malutki Mikołaj Kubala z Wodzisławia Śląskiego kończy roczek. Za nim pierwszych 12 miesięcy życia. Przepełnionych nauką nowych rzeczy, pierwszymi psotami i uśmiechami.

Ale dla tego ślicznego chłopczyka ten rok pełny też był bólu i niepewności. A jego rodzice nie mogli bez strachu w oczach pochylać się wieczorami nad jego łóżeczkiem. Mikołajek Kubala cierpi bowiem na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. I potrzebuje najdroższej terapii świata, czyli grupo ponad 8 milionów złotych na podanie leku, który uratuje mu życie. Teraz, kiedy chłopczyk kończy rok, rodzice chłopca wreszcie mogą się nieco uśmiechnąć.

Bo na koncie Mikołajka w portalu siepomaga.pl jest już blisko 8 milionów złotych, ponad 90 procent potrzebnej kwoty. Jeśli dziś my wszyscy spiszemy się, to z okazji pierwszych urodzin zafundujemy Mikołajowi nowe życie.

- Wreszcie widzimy to światełko w tunelu, jesteśmy już tak blisko celu… Moje postanowienie noworoczne było takie, że musimy zakończyć zbiórkę w urodziny Mikołaja. Ostatnie dni, tygodnie były bardzo intensywne. Nie spaliśmy w nocy, ciągle coś liczyliśmy, wysyłaliśmy maile. Ale widzimy już bardzo koniec, wierzymy, że to postawienie dziś się spełni - mówi pełna nadziei Małgorzata Kubala, mama chłopca.

W ostatnich tygodniach, kiedy rodzinie chłopczyka udało się zebrać ponad połowę z potrzebnej kwoty, zbiórka nabrała niesamowitego tempa. Kolejne tysiące rosły na koncie Mikołaja w zawrotnym tempie. Organizowanych w internecie w czasie zabaw, imprez, licytacji przybywało co chwilę.

I co ważne – najczęściej nie brakowało tych, którzy kuchenne kubki, torty czy lepione ręcznie pierogi licytowali. I te licytacje wciąż trwają, bo choć finał akcji – szczęśliwy – dzięki zaangażowaniu lokalnej społeczności, bliskich, przyjaciół, rodziny i milionów ludzi dobrej woli, ten zapał nie może opaść.

Do zebrania jest jeszcze kilkaset tysięcy złotych. Ale nikt nie ma wątpliwości, że zebranie potrzebnej, całej sumy to już tylko kwestia dni, a być może uda się ją zakończyć właśnie dziś, w dniu pierwszych urodzin chłopczyka, sprawiając mu najlepszy z możliwych prezentów.

- Ostatnie dni to jest prawdziwe szaleństwo dla nas. Ten siódmy milion, udało nam się – nie udało Wam się uzbierać w ciągu dziewięciu dni. Widzimy już ten finał, widzimy już ten cel, dlatego ostatnie prośby kierujemy do Was: pomóżcie – mówi pani Gosia.

W ostatnich tygodniach do zbiórki na rzecz Mikołaja przyłączyły się tysiące ludzi. Wielu z nich było z rodziną Kubala od początku. Ale dwa tygodnie temu zawrotna kwota 400 tysięcy złotych zasiliła zbiórkę chłopca po tym jak pieniążki do „Mikołajkowych” puszek zbierano pod niemal wszystkimi kościołami w regionie.

TUTAJ MOŻNA POMÓC MIKOŁAJKOWI

Akcja była kontynuowana także przed tygodniem. Z pomocą ruszyły także jednostki OSP, PSP w całym regionie, które robiły pompki, wpłacały kasę na konto chłopca i nominowały do pomocy kolejne osoby, organizacje.

Rodzinę Kubala wspierali także śląscy policjanci, bo jego tata sam jest mundurowym pracujących w komisariacie w Gorzycach. Wylicytować można było w specjalnej akcji dzień spędzony w siedzibie wojewódzkiej policji. Sporo licytacji jeszcze trwa – wpłacając kilka tysięcy złotych można sobie na przykład zamówić prywatny koncert zespołu Tabu.

Mikołaj został zdiagnozowany w chwili, gdy miał zaledwie 11 dni. To był efekt badań przesiewowych przeprowadzonych w szpitalu pod kątem SMA zaraz po urodzeniu. Po tym jak rodzina malutkiego Mikołaja pogodziła się z wyjątkowo trudną sytuacją, rozpoczął się dramatyczny wyścig z czasem.

Jedną opcją wygrania z podstępnym zanikiem mięśni było podanie chłopcu terapii genowej, nie bez powodów nazywanej najdroższym lekiem świata. Terapia ta kosztuje bowiem ok 8-9 mln zł. Od razu rozpoczęto więc zbiórkę potrzebnych środków. Sprawa była pilna, bowiem terapię genową można podać tylko do chwili, gdy dziecko osiągnie wagę 13 kg.

Kiedy Mikołaj miał nieco ponad pół roku, Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało, że rusza z programem refundacji leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Ale w refundacji był haczyk. Resort zdrowia zapowiedział bowiem, że zapłaci za podanie najdroższego leku świata tylko tym dzieciom, które mają SMA, nie skończyły 6 miesięcy życia i wcześniej nie miały podawanego żadnego innego leku na tą straszną chorobę. I wtedy okazało się, że Mikołaj na refundację się nie załapie.

Był po pierwsze „za stary”, bo kilka dni przed ogłoszeniem decyzji resortu skończył pół roku, a poza tym zaraz po diagnozie podano mu lek o nazwie Spinraza. To też jedna z metod leczenia SMA, ale oznacza konieczność podawania co jakiś czas bardzo bolesnych zastrzyków. I ta terapia w przeciwieństwie do terapii genowej, którą podaje się raz, wstrzykiwana jest przez całe życie chorego na SMA. Pierwszą dawkę Spinrazy Miki otrzymał zaraz po diagnozie, co ostatecznie przekreśliło jego szansę na refundację. - Ktoś się bawi w boga – mówili po ogłoszeniu przez ministerstwo refundacji rodzice chłopca.

Dziś chłopczyk jest po sześciu dawkach leku. Ostatnią podano mu 21 grudnia 2022 roku. - Kolejną dawkę ma otrzymać w kwietniu. Mam nadzieję, że do tego czasu uda się już podać mu terapię genową – mówi mama chłopca.

Jak podaje Fundacja SMA, rocznie w całej Polsce chorobę rozpoznaje się u około 50 dzieci. Obecnie trwają zbiórki na terapię genową dla kilkunastu maluchów, które podobnie jak Mikołaj nie kwalifikują się do refundacji. Normą dotąd było bowiem to, że zaraz po badaniach przesiewowych i zdiagnozowaniu malucha z SMA, od razu podawano Spinrazę, co uniemożliwiało potem dotowanie leczenia takich dzieci z środków ministerialnych. Dziś nic nie wskazuje na to, by wprowadzone latem ubiegłego roku zasady podania terapii genowej resort zdrowia chciał zmienić.